Генная терапия может заключаться в попытке «починить» или заменить мутировавший ген, отключить мутировавший ген, вызывающий проблему, либо встроить в клетки нормально функционирующую копию гена, что поможет организму вырабатывать полноценный белок. Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам. В этой статье спецпроекта о генных и клеточных терапиях мы рассмотрим подводные камни применения генной терапии при раке, обсудим текущее состояние дел и поразмышляем о перспективах.
Новости генной терапии
| В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты | Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России Наука 19 февраля в 17:37 Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России. Получайте новости быстрее всех Подписывайтесь на нас. Статьи. |
| Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего» | Наука и жизнь | Новости генной терапии. 18 августа 2023 года. |
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
Генная терапия сетчатки показала большие перспективы в лечении пигментного ретинита (РП), который приводит к серьезной потере зрения у молодых людей. Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия». Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR.
Российские ученые создали генную терапию для лечения гипертонии
| Новости генной терапии | Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия». |
| Тяжелый комбинированный иммунодефицит - новые методы лечения SCID | Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. |
| В США одобрена первая генная терапия гемофилии B у взрослых | Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» (он называется SOX5), может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита. |
| Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна | В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. |
Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия?
Для этого в черепе делается небольшое отверстие, а затем модифицированный, безопасный вирус вводится в putamen - область головного мозга, участвующую в обучении и двигательном контроле, что особенно важно для речевой и двигательной активности Результаты, которые были представлены на ежегодном симпозиуме Общества по изучению врожденных ошибок метаболизма во Фрайбурге, Германия, показали, что способность двигаться и ясно мыслить, а также успешно преодолевать глазные кризы, улучшилась у всех 30 детей, получивших лечение. По данным New Scientist, после получения терапии Upstaza семь детей научились ходить, а трое - говорить. В июле 2022 года препарат Upstaza был одобрен Европейским агентством по лекарственным средствам и стал первым утвержденным методом лечения дефицита AADC, а также первой представленной на рынке генной терапией, вводимой непосредственно в мозг. В настоящее время исследователи подали заявку на одобрение препарата в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Сегодня во всем мире бурно развиваются рекомбинантные технологии, позволяющие лечить многие генетические заболевания. Так, например, компания «Генериум» за десять лет работы разработала и выпустила рекомбинантные препараты для лечения таких редких заболеваний, как гемофилия, болезнь Гоше, муковисцидоз, атипичный гемолитико-уремический синдром, ночная гемоглобинурия.
Теперь, по мнению Дмитрия Кудлая, пришло время и для практического применения проектов генной терапии. Несмотря на то, что зарегистрированных препаратов этой технологии в мире немного, на стадии фазы III сейчас находится около 80 клинических исследований. В фокусе наших интересов в этой области находятся нейро-дегенеративные заболевания, а также заболевания нервно-мышечной системы, - подчеркнул Дмитрий Кудлай. Сегодня отрасль сталкивается с определенными трудностями в финансировании.
Фармкомпании, стремясь увеличить долю на рынке, либо инвестируют средства в собственные производственные мощности, либо формируют стратегические партнерства с производителями для ускорения разработки своих новых препаратов. В декабре 2021 г.
Растущие инвестиции в инновационные технологии еще больше подпитывают рынок, отмечают аналитики. Крупные фармкомпании, такие как Amgen, AstraZeneca или Pfizer, имеют в своем портфеле множество препаратов, отмечает Зубков: пайплайн представителей «большой фармы» не ограничивается одной «горячей» технологией. Крупные игроки, по словам эксперта, стремятся к продуктовой и технологической диверсификации для обеспечения стабильного долгосрочного роста бизнеса. После ограничений, связанных с пандемией коронавируса, фармкомпании приспосабливаются к новым нормам и для продвижения производства КГТ внедряют новые методы. Аналитики Precedence Research прогнозируют, что в ближайшие годы рост рынка будут поддерживать даже технологические разработки в космосе. На кого делать ставку В фаворитах инвесторов могут оказаться компании, которые успешно справляются с проблемой patent cliff «патентный обрыв» — период массового истечения сроков действия патентов на популярные лекарственные бренды , считает Зубков.
Покупка акций «большой фармы» не лучший способ инвестировать в инновационные технологии, говорит Зубков: перед ними сейчас стоит проблема истечения сроков действия патентов крупных препаратов.
И теперь, почти 11 лет спустя, исследователи сообщают о долгосрочных эффектах лечения. У всех девяти субъектов не было никаких побочных эффектов от терапии десять лет спустя, а функционирующая иммунная система дала решающее представление о долгосрочной эффективности все еще экспериментальной генной терапии. Интересно, что ученые отмечают значительные различия в иммунной функции между девятью участниками.
Те, кто получал более высокие начальные дозы терапии в более молодом возрасте, показали лучшие функции иммунной системы через 10 лет. Ученые предполагают, что это может указывать на то, что начальные уровни генно-скорректированных стволовых клеток могут влиять на длительную эффективность. Дэвид Веттер 21 сентября 1971, Хьюстон, Техас, США — 22 февраля 1984 — мальчик, страдавший от редкого генетического заболевания, ныне определяемого как тяжёлый комбинированный иммунодефицит. С рождения вынужденный жить в абсолютно стерильной среде, приобрёл всемирную известность благодаря постоянному вниманию масс-медиа.
Провёл большую часть жизни в детском отделении хьюстонской больницы Св. Умер от рака, развившегося после операции по пересадке костного мозга от старшей сестры. Новое исследование указывает на одну постоянную проблему безопасности, отмеченную другими испытаниями генной терапии.
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
Сенсорный модуль распознает аномальные экзоны. А эффекторный — образует пары оснований с аномальными экзонами, чтобы предотвратить их включение в мРНК с помощью альтернативного сплайсинга. При таком процессе мутировавший экзон пропускается при сплайсинге, в результате образуется новый функционально схожий белок называемый изоформой без потери исходной функции. Понимание модульной структуры РНК 4. Созданная ими химерная РНК может стать полезным инструментом для генной инженерии.
Представленные ожидаемые темпы роста вполне адекватны, соглашается аналитик « БКС мир инвестиций» Денис Буйволов: у технологии большой потенциал для развития и дальнейшего применения в лечении пациентов. Рынок молод, добавляет аналитик Freedom Finance Global Илья Зубков, на нем продолжают появляться новые препараты, специфичные для определенных заболеваний, а проникновение технологии все еще достаточно низкое. Доли КГТ в структуре выручки всей отрасли примерно равные: по оценкам Precedence Research, на генную терапию в 2022 г. Клеточная терапия основана на применении регенеративного потенциала стволовых клеток взрослого организма для лечения ряда тяжелых заболеваний, в том числе рака. Генная терапия — это метод лечения заболеваний наследственных и ненаследственных путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных.
КГТ обеспечивают существенный прогресс в медицине, решая вопрос со множеством заболеваний, которые не поддавались лечению низкомолекулярными и биологическими лекарствами, говорится в исследовании Precedence Research. Растущий спрос на передовые методы лечения усилил конкуренцию среди корпораций. Фармкомпании, стремясь увеличить долю на рынке, либо инвестируют средства в собственные производственные мощности, либо формируют стратегические партнерства с производителями для ускорения разработки своих новых препаратов. В декабре 2021 г.
Позднее исследователи выяснили, что работу этой генной терапии можно дополнительно улучшить, если модифицировать ее таким образом, что она будет воздействовать и на ген MOGS, отвечающий за производство молекул одного из ферментов из класса глюкозидаз. Эти белки отвечают за присоединение молекул сахаров к определенным типам аминокислотных цепочек, что стабилизирует эти пептиды. Некоторые мутации в гене MOGS являются фатальными и они приводят к смерти их носителя в первые дни жизни.
Проектирование этого опытно-промышленного производственного участка начнется до конца 2023 года. По словам Шмелевой, такая модель реализации проекта не будет требовать запуска массового производства, разработка препаратов проводится на базе Научно-технологического университета «Сириус, пишет ТАСС. В декабре 2022 года на встрече с президентом Владимиром Путиным ученые «Сириуса рассказали, что занимаются разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты.
Генная инженерия. Как редактируют ДНК, и возможно ли создавать генно-модифицированных людей?
Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора (GDNF). Генная терапия наследственной оптической невропатии Лебера не остановила потерю зрения. Источник: Фотохост-агентство РИА Новости.
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
Обе терапии производятся из собственных стволовых клеток крови пациентов и были одобрены для людей в возрасте от 12 лет и старше, сообщает The Guardian. В генной терапии Casgevy используется прорывная технология редактирования генов Crispr, которая принесла ее изобретателям Нобелевскую премию в 2020 году. Терапия может быть направлена на разрезание ДНК в целевых областях, что позволяет точно удалить, добавить или заменить ДНК. Модифицированные стволовые клетки крови затем пересаживаются обратно пациенту, где они прикрепляются и размножаются в костном мозге, увеличивая производство фетального гемоглобина — типа гемоглобина, способствующего доставке кислорода. Lyfgenia — это генная терапия на основе клеток, которая модифицирует стволовые клетки крови пациента для производства гемоглобина, полученного с помощью генной терапии. Такой гемоглобин функционирует аналогично типу нормального гемоглобина взрослого человека, не подверженного серповидно-клеточной болезни.
Так ли это?
Аналитики Precedence Research прогнозируют, что в ближайшие годы рост рынка будут поддерживать даже технологические разработки в космосе. На кого делать ставку В фаворитах инвесторов могут оказаться компании, которые успешно справляются с проблемой patent cliff «патентный обрыв» — период массового истечения сроков действия патентов на популярные лекарственные бренды , считает Зубков. Покупка акций «большой фармы» не лучший способ инвестировать в инновационные технологии, говорит Зубков: перед ними сейчас стоит проблема истечения сроков действия патентов крупных препаратов. Во Freedom рекомендуют держать в портфеле акции фармкомпаний в качестве защитного актива, ожидая в сегменте более умеренной динамики в сравнении с широким рынком при замедлении роста экономики. Разработчики КГТ в основном новаторы и одобренный препарат становится единственным эффективным средством лечения на нетронутом рынке, отмечает Зубков, в этом причина стремительного роста оценок компаний-разработчиков еще на ранних этапах клинических испытаний. Доллар за день окреп на 77 коп. Индекс Мосбиржи впервые с апреля прошлого года превысил 2700 пунктов, отмечает инвестиционный стратег «БКС мир инвестиций» Александр Бахтин. Поддержку бенчмарку оказало реинвестирование дивидендов от Сбербанка, предполагает эксперт. Внешний фон был позитивным, отмечает Бахтин.
Тогда это будет уже полная персонализация: вот конкретный пациент, вот конкретная мутация и вот конкретный препарат, разработанный на основе генетических технологий", - объяснил Сергей Кунцев, доктор медицинских наук, академик РАН, директор ФГНУ "Медико-генетический научный центр имени академика Н. Уже сейчас в нашей стране есть препараты генной терапии, которые проходят доклинические или клинические испытания. Подпишитесь и получайте новости первыми Читайте также.
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» (он называется SOX5), может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита. Он предназначен для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией, которые получают терапию препаратами фактора IX, сталкивались с жизнеугрожающим кровоизлиянием и повторными серьезными спонтанными кровотечениями. Исследователи из Университета Хоккайдо в Японии обнаружили, что мыши обладают естественной формой генной терапии — некодирующей РНК 4.5SH, которая обходит генетические мутации. Иногда спортсмены вводят себе экспериментальные препараты для генной терапии миодистрофий и анемий и пытаются нарастить мускулатуру или увеличить количество эритроцитов с помощью этих лекарств. Узнайте о новостях в области генной терапии для редкого заболевания детей. Узнайте о новостях в области генной терапии для редкого заболевания детей.
FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer
это не единственная генная терапия, разрабатываемая для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера. В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором. — Отличие генной терапии от приема обычной «химии» заключается в том, что мы воздействуем на механизмы работы поврежденных генов и механизмы синтеза белка, либо вводим непосредственно нужный ген в организм в составе каких-то носителей. Новая клеточная и генная терапия для лечения ВИЧ разработана для того, чтобы вызвать стойкое подавление вируса путем доставки терапевтических генов к иммунным клеткам человека. В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора (GDNF).
В США одобрена первая генная терапия гемофилии B у взрослых
| Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями | Он предназначен для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией, которые получают терапию препаратами фактора IX, сталкивались с жизнеугрожающим кровоизлиянием и повторными серьезными спонтанными кровотечениями. |
| Обзор событий научной жизни | Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии. |
| Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены | | Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. |
| Наука РФ - официальный сайт | Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet. |
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19
Спустя год президент фармацевтического подразделения Bayer Стефан Ольрих официально признал, что прививки от Covid-19 на самом деле являются “клеточной и генной терапией”, продаваемой под видом вакцин, чтобы «завоевать доверие общественности». Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии. «Коррекция патологических процессов с помощью генетической модификации может стать одним из прорывных направлений, что по сути уже произошло в части генной терапии.